Actualité Santé Française
Cancer pédiatrique: feu vert conditionnel en Europe pour un traitement d'Ipsen
Dimitar DILKOFF - AFP/Archives
Le groupe pharmaceutique français Ipsen a annoncé mercredi avoir obtenu une "autorisation de mise sur le marché conditionnelle" dans l'Union européenne pour sa thérapie Ojemda utilisée dans une tumeur cérébrale rare de l'enfant.
"La Commission européenne a accordé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle à Ojemda (tovorafénib)", pour les patients âgés de 6 mois et plus atteints d’un gliome pédiatrique à progression lente, en rechute ou en progression malgré d'autres traitements, selon un communiqué.
L'autorisation actuelle est accordée sur la base de données cliniques prometteuses mais encore incomplètes.
Le laboratoire devra démontrer de manière définitive le bénéfice clinique du tovorafénib via des études supplémentaires.
Il avait acquis les droits du tovorafénib hors Etats-Unis en 2024 auprès de Day One Biopharmaceuticals.
"Notre priorité est désormais de garantir un accès aussi rapide que possible à ce traitement pour les enfants éligibles dans toute l’Europe", indique Ipsen, soulignant que "moins de 10% des nouvelles autorisations de médicaments au cours des cinq dernières années ont porté sur des maladies pédiatriques".
Chaque année dans l'Union européenne, plus de 800 enfants sont diagnostiqués avec un gliome pédiatrique de bas grade présentant une altération génétique (celle de BRAF).
Cette tumeur cérébrale entraîne fréquemment des déficiences physiques et neurologiques sévères, notamment une perte de la vision, des troubles de l’élocution et des dysfonctions motrices, qui peuvent fortement affecter la scolarité, l’autonomie et la qualité de vie à long terme, décrit le laboratoire.
Jusqu’à présent, de nombreux enfants atteints devaient subir des opérations lourdes et des traitements par chimiothérapie etradiothérapie
pan/ito/clc
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Lexique
radiothérapie externe, la plus usitée, utilisant principalement des accélérateurs linéaires de particules de rayonnement X ;
curiethérapie : la source radioactive est placée, de façon interne, directement au contact de la tumeur ;
radiothérapie métabolique vectorielle : la source radioactive est injectable et va se fixer sur les cellules cancéreuses cibles.
radiochirurgie : proche de la radiothérapie externe et utilisants des techniques chirurgicales, elle utilise des faisceaux ultra-localisés.
Les manifestations aiguës surviennent dans les jours qui suivent l'irradiation et jusqu'à 6 mois après. Elles concernent principalement les tissus à renouvellement rapide (peau, muqueuses, moelle osseuse).
Les manifestations chroniques apparaissent dans les 6 mois à 30 ans après l'irradiation. Irréversible elle touche essentiellement les tissus de soutien et aboutit à une fibrose.
Cheveux : alopécie à 30 Gy, qui devient définitive à 40 Gy.
Coeur : toxicité aiguë : péricardite à partir de 50 Gy ; toxicité tardive : risque coronarien.
Intestin : toxicité aiguë : diarrhée, douleurs abdominales ; toxicité tardive : grêle radique si la dose est supérieure à 45 Gy, rectite .
Oesophage : oesophagite aiguë à 40 Gy ; sténose oesophagienne tardive à plus de 60 Gy.
Organes de la reproduction : stérilité définitive ou temporaire possible en fonction de l'âge, à partir de 10 à 12 Gy.
ORL : toxicité aiguë : mucite, épithélite, agueusie ; toxicité tardive : xérostomie vers 30 à 40 Gy ; nécrose osseuse ; hypothyroïdie ; lésions dentaires.
Peau : érythème d'apparition rapide, suivi d'une desquamation sèche ; radiodermite exsudative, formée de phlyctènes ; radionécrose aiguë ; ulcérations cutanées douloureuses ; toxicité tardive : atrophie cutanée, troubles de la pigmentation, télangiectasies .
Poumons : toxicité aiguë : pneumopathie radique ; toxicité tardive : insuffisance respiratoire plus ou moins marquée selon le volume de poumon irradié.
Reins : insuffisance rénale .
Vessie : toxicité aiguë : pollakiurie, brûlures mictionnelles ; toxicité tardive : fibrose de la vessie à partir de 60 Gy.
Yeux : opacification du cristallin : cataracte induite à partir de 10 Gy ; la rétine est radio résistante (non sensible aux rayonnements ionisants) ; si la dose est supérieure à 50 Gy, il existe un risque de nécrose de l'oeil.